近日，国际学术期刊《细胞发现》（Cell Discovery）在线发表了题为“Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue”的研究成果。“国内干细胞治愈严重2型糖尿病患者，并停用胰岛素33个月”这是我国干细胞与再生医学领域的重大突破，是国际上首次利用干细胞技术成功再生人类胰岛组织，也为我们揭示了干细胞在再生医学中的巨大潜力。

间充质干细胞(MSCs)由于具有强大的免疫调节潜力以及在组织再生中的治疗潜力而受到全世界的关注。此前，一篇发表在《Indian journal of dermatology》上的综述[1]，认为干细胞疗法的出现为当前无法治愈的疾病提供了新的思路。

干细胞是存在于不同器官组织中的未分化细胞，具有自我更新、分化和可塑性三大特征，也正是基于其独特的特性，它已被用于多种疾病的临床研究中，越来越多的数据向我们展示了MSCs的治疗、再生修复的强大潜力。

银屑病又称牛皮癣，是一种慢性复发性炎症性疾病，即使近年来银屑病发病机制的探索取得了相当大的进展，但是目前还没有完全令人满意的治疗方法。

2022年8月5日，我国一医院在Nature子刊《signal transduction and targeted therapy》发表间充质干细胞在银屑病反向的最新临床研究结果[3]。

该项临床研究证实了人脐带来源间充质干细胞在银屑病方向的临床应用研究中的有效性、安全性，并探讨了其可能的作用机制，为未来银屑病治疗开辟了崭新的医疗新技术，开拓了银屑病治疗新方向，代表着中国银屑病的干细胞临床研究领域新的突破[4]。

2022年7月发表的《间充质干细胞移植治疗银屑病研究进展》中提到几项临床试验结果：两次寻常型银屑病患者应用脐带间充质干细胞（UC-MSCs），皮损消失，且均保持四年或五年无复发。

大量研究证实干细胞参与了银屑病的发病机制，其功能障碍可能是银屑病炎症反应失调的根本原因，因此认为干细胞是银屑病的一种重要的潜在临床应用工具。在我们国家，已经有针对银屑病的间充质干细胞注射液临床试验申请获得受理。国际上也有多项干细胞在银屑病方向的临床研究正在开展当中。

由于炎症、肿瘤、外伤、手术伤害等原因有可能会导致神经受损，神经受损包括中枢和周围神经的损害，严重影响患者的生活质量。[10]目前，干细胞与神经损伤修复是基础研究和临床研究的热点。其中MSC与神经损伤修复相关的基础研究更为广泛，取得的成果更为丰富。[11]

MSC的临床研究已经在许多国家开展，随着MSC基础研究的推进及相关技术的日益成熟，我国也批准了多项临床试验，走入了MSC核心技术研发的舞台。

在2017年发布的一篇研究性文章中[12]，公布了一项间充质干细胞治疗创伤性脑损伤的I期临床研究：间充质干细胞通过静脉内或鞘内注射到10名严重脑外伤患者。大部分患者在随访期间神经功能均有不同程度的改善。在移植后的任何患者中均未观察到死亡或严重不良事件。与治疗前的水平相比，移植后检测到更高的血清神经生长因子和脑源性神经营养因子水平。

《Stem Cell Res Ther. 》杂志上的综述表明，间充质干细胞疗法已被引入缺血性心肌病的治疗，并被认为十分有前景。

国际医学期刊《柳叶刀》曾报道了世界第一例接受干细胞治疗心脏病的临床试验。

65岁的迈克·琼斯（Mike Jones）患有充血性心力衰竭（congestive heart failure），2009年7月，琼斯成为世界上第一位接受干细胞移植疗法的心力衰竭病人。

治疗前，琼斯几乎不能爬楼梯，而如今他可以自如地劈柴，在自己9英亩的庭院中清理掉落的树枝。他的“心脏射血分数”（ejection fraction，衡量心脏泵血功能的一个指标）已经从治疗前的20%，提升到接受治疗两年之后的40%（正常水平55%—70%）。

同期参与研究的14名患者在接受干细胞治疗后，也都展现了良好的临床疗效，平均射血分数从最初的30.3%提高到38.5%，一年后，他们心脏的疤痕组织也下降了30%。

目前，有许多与干细胞相关的临床试验项目，干细胞疗法被认为是心肌修复和再生领域的一种有前途的治疗手段，为心脏疾病的临床应用研究方向带来了全新的方法，有望改变心血管疾病患者的管理和整体预后。

肝硬化(liver cirrhosis,LC)是一种常见的慢性肝病，

初期患者大多无临床症状，当进展为失代偿期肝硬化时，患者5年病死率为55%-80%。

对于严重的肝病，除了肝移植，几乎没有其他好的方法。但肝移植存在着手术费用高，肝源不足，会出现免疫排斥反应等有待解决的问题，无法大规模应用于临床。因此，急需发掘新的治疗方法。

2014 年，中华医学会医学工程学分会干细胞工程学组发布了我国第一个干细胞移植规范化治疗失代偿期肝硬化的专家共识，2021年发布该共识的第二版。

共识指出：目前为止，干细胞移植已被用于治疗各种原因导致的肝硬化患者，研究结果显示干细胞可以改善患者的肝脏生化指标。

Seminars in liver disease杂志上也曾发表过相关的发综述，表明间充质干细胞可以减少肝脏炎症，改善肝功能，并降低感染发生率，有助于改善失代偿性肝硬化、慢性加急性肝衰竭等严重疾病。

2024年3月11日我公司人脐带间充质干细胞注射液（代号YFQLXB-UC01）收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，适应症为失代偿期肝硬化。

间充质干细胞近年来被广泛应用到肺部疾病的治疗研究中，相继取得了一定的临床疗效。通过免疫调节作用，间充质干细胞可发挥抗炎、抗凋亡以及抗微生物作用，在治疗感染性肺部疾病的过程中，能有效的保护肺内皮和肺泡上皮细胞，增强肺泡液清除，抑制肺纤维化。

例如，一项双盲、多中心的随机对照试验，共纳入了40例新冠肺炎危重症患者，在接受标准治疗的同时，其中20例患者接受间充质干细胞疗法，另外20例患者接受生理盐水静脉滴注。

治疗后，间充质干细胞治疗组患者存活率明显提高了2.5倍；此外，在合并其他疾病的新冠肺炎患者中，其存活率更是提高到了4.5倍[13]。

系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病，可累及皮肤、浆膜、关节、肾及中枢神经系统等。2022年1月，《中华风湿病学杂志》发布了由国内风湿免疫学领域众多专家共同完成的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》。

多项临床研究已经证实，间充质干细胞治疗SLE患者安全有效。为了规范间充质干细胞的临床应用，专家组对间充质干细胞治疗SLE的适应证、用法、输注次数及细胞数、输注前用药及输注后合并用药以及在合并妊娠、感染和肿瘤等情况时的应用制定了推荐意见。

1997年发表了首例自体干细胞治疗系统性红斑狼疮成功的病例报告，随后进行了许多观察性研究和临床试验。

 △干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究[1]

在我国，南京大学鼓楼医院孙凌云教授团队的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”攻克了红斑狼疮治疗的世界性难题，现已推广应用到多家省内外单位。

目前，关于干细胞疗法治疗改善多种疾病的机制，临床应用研究已经在多种难治性病症中进行了尝试，并取得了一些成功，但现阶段的探索中，仍有许多难点需要在未来解决，需要更多的研究来提供进一步的科学数据。

干细胞在为我们带来更多的可能的同时，也预示着未来医学领域的多样性和个体性。我们相信未来随着研究的完善以及深入，干细胞可以造福更多有需要的朋友。

【注】文章内容旨在科普细胞知识，进行学术交流分享，了解行业前沿发展动态，不构成任何应用建议。