发布时间:2024-05-23 浏览量:0
近期,在美国开展的一项实验性干细胞治疗癫痫的结果显示:两名患者在治疗一年后癫痫发作完全减少,癫痫发作率甚至降低了90%以上!
根据报告,两名患者都患有耐药性内侧颞叶癫痫(MLTE),第一名患者有7年癫痫发作史,在干细胞疗法给药前的六个月内,平均每月发作32次;第二名患者有9年癫痫发作史,在治疗前的六个月内,平均每月发作14次。接受干细胞疗法的临床试验研究后,第一位患者报告癫痫发作频率降低了95%以上,达到了预先设定的疗效终点,同时,第二名患者在接受治疗7个月后癫痫发作频率降低了90%以上[8]。
更关键的是,两名受试者均未报告严重不良事件。
关于癫痫及其现阶段治疗难点
PART 01
提起癫痫(epilepsy),大家可能并不陌生,在我国约有900万癫痫患者,每年新增癫痫患者约40万。现阶段常见的治疗方式主要是药物治疗,但在每年新发的40万患者中,仅25%接受了合理治疗,有41%的患者从未接受过抗癫痫药物治疗,其中三分之一人群使用抗癫痫药物后,会产生抗药性,治疗效果并不理想。
癫痫是由大脑神经元病态过度放电引起,以反复痫性发作为特征的慢性神经系统疾病,该病的特点就是反复发作,典型症状为意识障碍和惊厥,也可表现为感觉、精神活动或内脏等功能异常。经过多年临床研究证据总结下来,炎症、神经受损、遗传或许是诱发癫痫的三大根本原因。
癫痫发作可能会导致残疾并严重损害患者生活质量,目前对于癫痫患者来说几乎没有有效治疗选择,药物治疗也只是控制发作频率却无法根治,且药物还会对患者产生副作用,约35%的患者会产生抗药性,对于一些难治性局灶性癫痫患者,可以选择手术或消融癫痫发作区,但由于手术会破坏组织,可能会产生更严重的副作用。
现有临床的局限性也在一定程度上推进了干细胞再生医学的发展契机,文章开头提到的案例,接受干细胞的临床研究实验后,患者癫痫发作率直接降低了90%以上!这也让我们看到干细胞干预癫痫的潜力。近年来一些关于干细胞治疗癫痫的临床研究证实了间充质干细胞在癫痫的临床应用方面的潜力,能够在一定程度上为癫痫患者缓解症状。
干细胞—对抗癫痫新策略
PART 02
案例一:外伤性癫痫临床研究
2013年,一项关于人脐带间充质干细胞移植联合高压氧治疗外伤性癫痫的临床研究数据发表,结果显示该疗法临床疗效较好,安全性高,值得临床推广应用。
湖北医药学院附属十堰人民医院神经外科在2009年10月至2012年7月收治的48例早发外伤性癫痫患者,应用随机数字表法分为联合治疗组和单一治疗组各24例。
联合治疗组中男性15例,女性9例,年龄20~63岁。单一治疗组中男性14例,女性10例,年龄21~65岁。两组患者在性别、年龄方面比较差异无统计学意义,具有可比性。
联合治疗组患者进行人脐带间质干细胞移植并联合使用高压氧疗法。单一治疗组仅采取与联合治疗组同样的高压氧疗法。在治疗前与治疗后两组患者在癫痫发作的间期均采用SPECT检查患者脑血流灌注情况,并做好记录。
结果显示,两组患者经过不同的治疗方案治疗后,联合治疗组的疗效(95.83%)较单一治疗组疗效(33.33%)好,安全性高,此结果与既往研究结果类似。
案例二:难治性癫痫临床试验
2017年,Fedor Hlebokazov等白俄罗斯科学家针对难治性癫痫患者,开展一项I期开放标签临床试验,使用患者自体骨髓来源间充质干细胞联合标准抗癫痫药物治疗。
22名难治性癫痫患者被分配到治疗组和对照组。在对照组中,12名患者只接受标准抗癫痫药物治疗;而治疗组的10名患者还要接受2次间充质干细胞治疗。
治疗后随访时间超过1年,细胞治疗组在总缓解率上有明显优势(80%):10名患者中有8人对药物有反应,其中3人完全缓解(一年及以上无癫痫发作)。而对照组(16.7%)仅2人有反应。
根据医院焦虑和抑郁量表(HADS)和脑电图(EEG),细胞治疗组分别观察到焦虑和抑郁评分和阵发性癫痫样活动降低,简易精神状态评价量表(MMSE)评分也有所改善。
案例三:耐药性癫痫临床试验
2021年,白俄罗斯的科研人员运用间充质干细胞治疗耐药性癫痫患者,开展了一项I/II期临床试验,再次证实了间充质干细胞有助于减少癫痫发作次数,改善患者精神状态。
在本次研究共纳入67名患者,分为两组。其中33名为对照组人员只接受标准抗癫痫药物治疗。其他34名患者在药物治疗基础上接受自体骨髓来源间充质干细胞移植。
在6个月随访时,细胞治疗组61.7%的患者(21/34)对治疗有反应,到12个月时增加到76.5%(26/34)。而对照组6个月时仅24.2%(8/33)有反应,到12个月时只剩3%(1/33)有反应。
未来展望
PART 03
间充质干细胞的多向分化潜能、造血支持、组织修复、免疫调节等特性,一直是科学研究的焦点。
干细胞进入人体后,通过引导神经细胞活化,促使脑部受损细胞进行DNA修护,重建神经网络,激发神经自身保护功能,恢复病灶区域神经功能,从而修护大脑内受损神经元。目前的多项临床研究均表明,间充质干细胞可能通过释放营养因子和抗炎因子,帮助维持大脑受损区域的神经元稳态,有助于抑制癫痫的发生。
随着相关研究的深入及成熟,希望干细胞方案能够早日惠及更多癫痫病患。
【注】文章内容旨在科普细胞知识,进行学术交流分享,了解行业前沿发展动态,不构成任何应用建议。