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CAR-T再受关注!国内首例接受该疗法的12岁红斑狼疮女孩已出院

发布时间:2024-04-07    浏览量:0

3月27日,浙江大学医学院附属儿童医院宣布,一名接受CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿成功出院。这一成功案例标志着国内在儿童难治性系统性红斑狼疮(cSLE)治疗领域取得了重大突破,为该病症的根治提供了新的可能性[1]


提到CAR-T细胞疗法,大家的第一印象更多还是它在肿瘤临床应用中取得的亮眼成绩,近年,科学家通过探索不断拓展其应用范围。


2023年5月4日,华中科技大学附属协和医院也成功运用CAR-T细胞免疫疗法根治系统性红斑狼疮。该院血液病研究所专家团队将CAR-T疗法瞄准肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮,经过两周的治疗,女大学生小饶(化名)各项炎性免疫指标目前已恢复到正常水平。

“被称为世界难题的红斑狼疮,如今有了治疗新方案。”


细胞疗法与红斑狼疮

CAR-T与红斑狼疮

此前一项发表在国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》的研究案例,德国研究团队利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者。据了解,这是全球首例接受CAR-T细胞治疗的系统性红斑狼疮患者

以往CAR-T细胞疗法,通过体外改造T细胞,使其带上能特异性识别肿瘤细胞表面抗原的抗体,从而实现对肿瘤细胞的精准攻击。


而这项研究中研究人员对取自患者的T细胞进行体外改造,使其带上能识别“叛变”B细胞上CD19蛋白的抗体。


结果显示:CAR-T细胞治疗后44天,该患者体内抗体消失了,病情也得到了显著缓解,而且没有发生明显副作用


另外一项德国研究团队关于CAR-T细胞疗法治疗系统性红斑狼疮(SLE)研究成果,在nature medicine杂志上进行了发表:5名SLE患者在接受靶向CD19的CAR-T细胞疗法后,实现无治疗缓解长达17个月

干细胞与红斑狼疮

系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病,可累及皮肤、浆膜、关节、肾及中枢神经系统等。2022年1月,《中华风湿病学杂志》发布了由国内风湿免疫学领域众多专家共同完成的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》

多项临床研究已经证实,间充质干细胞治疗SLE患者安全有效。为了规范间充质干细胞的临床应用,专家组对间充质干细胞治疗SLE的适应证、用法、输注次数及细胞数、输注前用药及输注后合并用药以及在合并妊娠、感染和肿瘤等情况时的应用制定了推荐意见。


1997年发表了首例自体干细胞治疗系统性红斑狼疮成功的病例报告,随后进行了许多观察性研究和临床试验。

 △干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究[5]


在我国,南京大学鼓楼医院孙凌云教授团队的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”攻克了红斑狼疮治疗的世界性难题,现已推广应用到35家省内外单位。

未来展望

系统性红斑狼疮目前仍是一种棘手的疾病,标准治疗方案对部分系统性红斑狼疮难以延缓进展,更无法治愈。


从临床研究数据来看,无论是CAR-T细胞还是干细胞疗法,都对治疗系统性红斑狼疮展示出向好的结果蕴藏着潜力


虽然有关细胞治疗使用的细胞类型,剂量,移植途径以及治疗费用等,都有待进一步考量。但是无疑,目前这些临床研究案例良好的结果,为众多患者带来了新的希望。相信随着现有一些问题的解决、研究的不断深入,细胞疗法一定能为系统性红斑狼疮的临床应用提供有力的武器。


【注】文章内容旨在科普细胞知识,进行学术交流分享,了解行业前沿发展动态,不构成任何应用建议。






参考文献

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[1]干细胞与外泌体—《国内首例!浙大儿童医院12岁红斑狼疮女孩细胞治疗见效已出院》

[2]Wang D, Sun L. Stem cell therapies for systemic lupus erythematosus: current progress and established evidence. Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jun;11(6):763-9.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25896297/

[3] Liang J, Sun L. Mesenchymal stem cells transplantation for systemic lupus erythematosus. Int J Rheum Dis. 2015 Feb;18(2):164-71.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25611801/

[4] Nie Y, Lau CS, Lie AK, Chan GC, Mok MY. Defe

[5] Khandpur, S., Gupta, S., & Gunaabalaji, D. R. (2021). Stem cell therapy in dermatology. Indian journal of dermatology, venereology and leprology, 87(6), 753–767. https://doi.org/10.25259/IJDVL_19_20

[6] Vanikar, A. V., Trivedi, H. L., Patel, R. D., Kanodia, K. V., Modi, P. R., & Shah, V. R. (2012). Allogenic hematopoietic stem cell transplantation in pemphigus vulgaris: a single-center experience. Indian journal of dermatology, 57(1), 9–11. https://doi.org/10.4103/0019-5154.92667

[7] Owczarczyk-Saczonek, A., Krajewska-Włodarczyk, M., Kruszewska, A., Placek, W., Maksymowicz, W., & Wojtkiewicz, J. (2017). Stem Cells as Potential Candidates for Psoriasis Cell-Replacement Therapy. International journal of molecular sciences, 18(10), 2182. https://doi.org/10.3390/ijms18102182

[8] Chen, W., Ren, G., Zuo, K., & Huang, X. (2018). Complete remission of both immunoglobulin light chain amyloidosis and psoriasis after autologous hematopoietic stem cell transplantation: A case report. Medicine, 97(50), e13589. https://doi.org/10.1097/MD.0000000000013589

[9] Kaffenberger, B. H., Wong, H. K., Jarjour, W., & Andritsos, L. A. (2013). Remission of psoriasis after allogeneic, but not autologous, hematopoietic stem-cell transplantation. Journal of the American Academy of Dermatology, 68(3), 489–492. https://doi.org/10.1016/j.jaad.2012.08.021

[10] Otero-Viñas, M., & Falanga, V. (2016). Mesenchymal Stem Cells in Chronic Wounds: The Spectrum from Basic to Advanced Therapy. Advances in wound care, 5(4), 149–163. https://doi.org/10.1089/wound.2015.0627

[11] Anderi, R., Makdissy, N., Azar, A., Rizk, F., & Hamade, A. (2018). Cellular therapy with human autologous adipose-derived adult cells of stromal vascular fraction for alopecia areata. Stem cell research & therapy, 9(1), 141. https://doi.org/10.1186/s13287-018-0889-y

[12] Schatton, T., Murphy, G. F., Frank, N. Y., Yamaura, K., Waaga-Gasser, A. M., Gasser, M., Zhan, Q., Jordan, S., Duncan, L. M., Weishaupt, C., Fuhlbrigge, R. C., Kupper, T. S., Sayegh, M. H., & Frank, M. H. (2008). Identification of cells initiating human melanomas. Nature, 451(7176), 345–349. https://doi.org/10.1038/nature06489

[13] Kim, W. S., Park, B. S., Park, S. H., Kim, H. K., & Sung, J. H. (2009). Antiwrinkle effect of adipose-derived stem cell: activation of dermal fibroblast by secretory factors. Journal of dermatological science, 53(2), 96–102. https://doi.org/10.1016/j.jdermsci.2008.08.007



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