发布时间:2023-08-11 浏览量:0
日前,Nature杂志上发表了一篇综述,里面涉及到了不同类型的基于干细胞的疗法,概述了它们的定义、历史和杰出的临床应用,包括神经系统疾病、肺功能障碍、代谢/内分泌相关疾病、生殖障碍、皮肤烧伤和心血管疾病等,这些研究有助于促进再生医学的转化研究进入到临床应用阶段。
近年来,间充质干细胞在疾病治疗中的应用越来越广泛,逐渐成为疾病临床应用研究的热门赛道。诸多早期间充质干细胞临床试验已经证明了安全性和有效性,关于间充质干细胞的科学出版物超过十万。随着对间充质干细胞的不断深入研究,目前已收获了不少有关间充质干细胞疾病临床应用研究方面的好消息。
脑部疾病方向
在神经元疾病的临床应用方向,一项为期2年的随访临床试验中,16例脑卒中患者接受了间充质干细胞输注,结果显示治疗安全,并改善了运动障碍量表评分等临床结局。
2021年,发表在《Neurology》杂志上研究论文证实了间充质干细胞能够有效改善缺血性脑卒中患者的运动功能,同时无不良治疗副作用。
该研究共纳入了54名缺血性脑卒中患者,其中39名患者应用自体间充质干细胞,其余患者接受常规治疗。在治疗3个月后发现:间充质干细胞应用组患者的下肢运动功能得到了显著的改善,且与常规治疗组相比差异具有统计学意义;同时研究期间患者未出现任何与间充质干细胞治疗相关的不良反应。
在痉挛性脑瘫疾病中,一项研究比较了MSC和单核细胞移植对105例患者的潜在疗效,随访12个月,结果显示,MSC移植组的GMFM(粗大运动功能测量)和FMFM(精细运动功能测量)评分均高于单核细胞移植组。
以上只是一些已发表的临床试验举例,现阶段很有很多的临床研究正在进行中,也期待他们后续的结果展示。
伤口愈合与皮肤烧伤方向
烧伤是全球第四大常见损伤,据统计,每年约有18万名患者死于烧伤。烧伤后的恢复取决于烧伤的严重程度和治疗的有效性。迄今为止,完全逆转严重烧伤的毁灭性损害在医学上仍然无法实现,干细胞疗法为烧伤患者提供了另一种选择。
一项在60名患者中进行的研究表明,用自体间充质干细胞治疗全身表面积10-25%被烧伤的患者,结果显示,间充质干细胞治疗提高了愈合率并缩短了住院时间。类似临床试验还有很多,其结果均证实了干细胞对烧伤的显著疗效。
△MSCs及其组织起源的性质支持它们在治疗应用中的使用
治疗呼吸系统疾病方向
在过去十年中,呼吸道疾病的发病率显着增加。间充质干细胞以其免疫调节能力而备受关注,与此同时在诸多临床研究中显示出减轻损伤和帮助损伤后肺恢复的潜力。
针对于呼吸系统疾病,传统治疗侧重于使用表面活性剂、人工呼吸支持、机械通气和抗生素/抗炎药缓解症状和预防疾病进展,对受损气道、肺泡液清除和炎症反应引起的其他问题的影响有限。
据数据显示,针对支气管发育不良已经有数十项临床试验使用脐带间充质干细胞,这些试验中大多数处于I期和II期,重点是评估基于脐带间充质干细胞的治疗的安全性和有效性。当前,已发表的数据表明,脐带间充质干细胞有助于改善支气管肺发育不良症状,且不良反应较少。除此之外,给予低体重早产儿脐带间充质干细胞可有效降低其患支气管肺发育不良风险。
疗内分泌失调、生殖功能方向
内分泌失调:内分泌系统失调在糖尿病、甲状腺疾病、生长障碍、性功能障碍、生殖功能障碍和其他代谢紊乱的发展中起着至关重要的作用。对于一些当前无法根治的内分泌失调疾病,可以考虑采用干细胞疗法。当前已有多项使用间充质干细胞治疗糖尿病的临床试验,已发表出来的结果表明间充质干细胞治疗可能降低空腹血糖和HbA1C水平和升高的C肽水平,有助于胰岛的修复等。
不孕症/生殖功能恢复:现代社会越来越多地面临不孕不育问题,许多疾病与不孕症有关,包括卵巢早衰(POF)、非阻塞性无精子症、子宫内膜功能障碍和Asherman综合征。一些个例研究证实了间充质干细胞治疗POF的疗效,让患者看到了希望,我们在之前也整理过干细胞在卵巢早衰方向临床应用案例的合集,感兴趣的可以点击下方图片。
未来展望
据美国国家临床数据库数据Clinicaltrials.gov)显示 ,目前全球与间充质干细胞相关的临床试验有1300项左右,多个适应症领域皆有涉及。间充质干细胞已成为当今医学研究领域前沿、热门的方向之一,未来发展潜力可想而知。
虽然目前已经有不少关于间充质干细胞的临床试验,但仍然需要更多的研究来探讨其作用机制。未来,随着现有问题的克服解决,相信间充质干细胞会给疾病的临床应用带来更多的福音!
【参考文献】
[1] Hoang DM, Pham PT, Bach TQ, et al. Stem cell-based therapy for human diseases. Signal Transduct Target Ther. 2022;7(1):272. Published 2022 Aug 6. doi:10.1038/s41392-022-01134-4
[2] Mehdi N,Rahma M.Therapeutic Mesenchymal Stem/Stromal Cells: Value, Challenges and Optimization[J].Stem Cell Research,2022.https://doi.org/10.3389/fcell.2021.716853.