发布时间：2023-08-03 浏览量：0
6月28日，BlueRock Therapeutics 公司宣布，其针对于帕金森的研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期临床试验取得了积极结果。试验表明，迄今为止，该公司在研究中的所有12名患者中显示了良好的耐受性，且没有发生重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估展示了移植的可行性，以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。
近年来，干细胞被广泛应用到帕金森病的治疗研究当中。此前CCTV-13《新闻直播间》的一期节目就报道了关于干细胞治疗帕金森，近年逐渐成熟并进入临床转化的消息。
关于帕金森及其临床现状
帕金森病，表现为肌肉僵硬、震颤、运动迟缓、嗅觉减退、抑郁焦虑等症状，严重影响了患者的生活质量。并且近些年被认为老年人的专属帕金森，逐渐出现年轻化的趋势。
针对于帕金森病，该病是由黑质多巴胺能神经元变性死亡引起。现有针对于帕金森的主要方法是药物治疗和手术治疗，但是都具有一定的局限性。药物治疗虽然在帕金森病早期阶段具有疗效，但是长期使用这些药物可能会降低疗效并产生副作用，包括无意识的运动行为，影响患者的生活质量等。手术治疗常用的方法主要是深部脑刺激，但是手术治疗费用高，并且适用范围有限。
无论是药物治疗还是手术治疗都不能增加患者体内多巴胺神经元的数目，无法终止或逆转疾病进展，仅能改善部分症状，因此寻找一种能够针对帕金森病发病机制的新手段成了治愈它的希望。
关于过敏性疾病的现有的对策
在https://clinicaltrials.gov/网站上，目前临床上有36项与帕金森病相关的干细胞治疗登记在案。
这些已登记的临床研究中，使用的干细胞类型多为间充质干细胞(MSCs)和诱导多能干细胞（iPSC）。其中间充质干细胞多项临床试验证实了其安全性与有效性。
发表于顶级期刊《新英格兰医学杂志》的一篇案例报道：对一名69岁10年进行性特发性帕金森氏病病史的老年男性进行iPSC移植，而后对患者进行随访，结果显示，正电子发射断层扫描表明移植细胞存活；帕金森病相关评分在细胞移植后 18 至 24 个月稳定或改善。
世界首例：异体间充质干细胞治疗帕金森
长达10年随访效果表现良好
前段时间，韩国的研究团队利用人类胎儿中脑来源的多巴胺神经元前体细胞，对于帕金森进行临床研究，经过长达10年的随访，证明了该疗法的安全有效。
这项前瞻性、I/IIa期、剂量递增、开放标记的研究（NCT01860794）共有15名70岁以下的帕金森患者入组实验，并进行了为期10年的长期随访，结果显示出了良好的疗效，并没有副作用、免疫排斥、炎症和肿瘤形成。
- 胎儿中脑前体细胞治疗帕金森病的首份临床报告
该项研究证明了人类胎儿中脑来源的多巴胺神经元前体细胞是帕金森干细胞疗法的良好候选。以往的关于帕金森的治疗，尝试的多是利用自体或异体多能干细胞分化为脑特异性细胞后再移植给帕金森患者，而如今，科学家们利用异体来源的胎儿间充质干细胞直接衍生更多脑特异性细胞，来实现更有效的应用。
这种新的尝试在世界尚属首次！为帕金森的细胞疗法开启了新的篇章，有望为帕金森患者带来新的希望。如果能够成功既省去了实验室细胞制备时间，也为大规模规范化生产脑特异性细胞而更广泛应用于临床带来了机遇。
展望：帕金森患者的新希望
帕金森作为一种常见的慢性疾病，不仅在老年人中发病率高，甚至逐渐蔓延到年轻群体。现有的治疗手段只能延缓进行，却无法治愈，而干细胞疗法研究为治愈帕金森病带来希望，现有临床试验积极向好的信号，也证实了该方法的广阔前景，相信随着研究的深入，干细胞疗法一定可以为帕金森的治疗带来新的解决方案和思路。
参考资料
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https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31911835/
[6]视频来自CCTV13《新闻直播间》
