日前，凤凰网山东对话山东中医药大学附属医院血液病科副主任孔凡盛，就重型再生障碍性贫血（AA，简称再障）的临床研究及造血干细胞移植治疗方式发展前景等问题进行了深入探讨。

重型再生障碍性贫血的临床表现

“重型再生障碍性贫血与骨髓造血和承担的功能有关系，主要的表现有三个方面。第一，如果白细胞造的少会导致病人发烧，白细胞非常低的话，甚至会因为发烧而出现生命危险；第二，负责造红细胞的功能受影响会导致贫血，短期之内可通过输血解决,长时间输血的效果可能会下降；第三，负责止血的血小板下降，特别是育龄期的妇女，表现为月经量偏多，甚至周期紊乱。整体上来讲，对人们生活影响最大的还是贫血。”孔凡盛表示。

近年来，随着人们生活水平不断提高，重型再生障碍性贫血的发病率明显下降。孔凡盛介绍，目前据临床观察，造成重型再生障碍性贫血的主要原因多见于染发剂、药物、装修建材类物品（挥发有害气体）等因素。孔凡盛表示：“判断再生障碍性贫血最重要的是血常规的检查，对白细胞、中性粒、血红蛋白、血小板、网织红细胞等做初步的检查，医生根据相关的数据变化判断是否是再障。因为再生障碍性贫血是一个需要排除了其他疾病以后才能诊断的疾病，所以相关的检查都要做，包括骨髓穿刺、骨髓活检等。对于年轻患者来说，还需要做一些遗传学的检查，来排除先天性骨髓衰竭性疾病。”

据了解，目前重型再障治疗方案有两个方向：抗胸腺细胞球蛋白、造血干细胞移植。“抗胸腺细胞球蛋白是一种来源于动物身上的蛋白，这种蛋白能够强烈地杀伤我们体内带有一定特定标志的淋巴细胞，使得免疫紊乱所导致的再障得以修正。”孔凡盛表示，“另一个方法是造血干细胞移植。相对前一种治疗来讲，造血干细胞移植可能更激烈一些，本质上是用别人的造血功能来替代自己的造血功能。”

关于造血干细胞移植的价值及发展前景，孔凡盛表示，造血干细胞移植是一个成熟的技术，目前有两个方向讨论空间。“首先是要讨论重型再障到什么程度才需要做移植。原则上来讲，越重的病人、生活质量受影响越大的病人，建议去尝试造血干细胞移植。其次是一直有来源给你提供干细胞的，分几种情况：第一类，如果有同胞的兄弟姊妹非常全合，这种危险性是最低的，是最常规的推荐。第二类，是中华骨髓库非血缘的这一部分，这一类历史也很长了，国内已有20多年的治疗历史。第三类，是近十几年推出的单倍体移植，因为其固有的遗传背景问题，或者说是配型的固有问题，单倍体移植是半相合的。它的好处是解决了供者来源问题，跟非血缘的是接近的。但是需要有经验的中心医院以及有经验的医生。单倍体移植更强调的是必须马上移植，而又没有前两种供者的情况下去选择的方案。”

随着生命科学研究不断发展，人类对干细胞的了解逐渐深入，干细胞相关科研成果在疾病治疗、再生医学等方面发挥越来越重要的作用。应用干细胞技术，不仅可以治疗白血病、免疫系统疾病等过去难以医治的疾病，还可以延展出类器官技术，以加速新药开发、助力精准医疗，甚至有望推动再生医学实现飞跃，如治疗阿尔茨海默病、修复衰老器官等。可以说，干细胞研究与应用持续为人民群众的生命健康提供保障。