发布时间：2022-03-23 浏览量：0
干细胞技术是当今医学研究领域最前沿、最热门的方向之一，被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命，也是近年来国际医学前沿重点发展领域。间充质干细胞取自于成体组织（脂肪、骨髓等）以及围产期组织（脐带、羊膜、胎盘、脐血等），因来源广泛又能很好的克服安全性和伦理性难题，已成为临床应用研究的宠儿。全球获批上市的十余款干细胞药物/疗法，国内备案临床研究以及按照药物注册申报的干细胞疗法中绝大部分都是间充质干细胞。
当前我国干细胞研究已经进入了全新的阶段，监管框架正在逐步完善，目前我国干细胞治疗的监管采用“双轨管理模式”。2017年，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布进一步明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准， 同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机遇。从行业的长远发展来看，新药研发是医药行业最具代表性的商业模式，是推进基础和临床转化打造完整且健康的干细胞产业链的唯一出路。
图1：全球获批上市的干细胞药物/疗法
2.1药物研发的固有风险
一个新药从立意到最后的上市要经历基础研究、新药发现、临床前研究以及临床研究等诸多环节，最后才能进入上市与流通阶段，即便上市了，还要经过严格的再评价。整个过程投入高、周期长、每个环节都充满无法预知的风险。据统计，国际上研发成功一个新药，平均时间都在10年左右，花费接近几亿甚至十几亿美元。
回顾全球干细胞临床研究和药物研发的历史，可谓一路坎坷。干细胞作为一种特殊的创新药，其研发不同于既往任何一种药物形式，面临的挑战更多。干细胞药物在发展成为一种可靠的治疗方式之前，存在众多亟待攻克的技术难题，如移植后体内存活与分布、合理的给药方式、作用机制等，以及如何与成熟技术结合起来，实现阶梯式发展等。
2.2行业竞争模式：竞争白热化、产品同质化
近年来干细胞治疗技术主要集中在心血管系统疾病、糖尿病、退行性疾病、自身免疫性疾病等疾病研究领域，绝大部分细胞类型都是间充质干细胞。
全球干细胞产业缺乏核心迭代动力，已陷入产品同质化、竞争白热化的低级竞争模式，亟需创新性的新项目、新技术、新产品注入，推动干细胞行业进入结构更优化、稳定、高效、多元发展阶段。
当下如何突破科技局限，注重多样化和精细化的干细胞技术的开发与应用，获得更高品质的细胞、通过设计合理的临床试验方案、确定恰当的临床目标、解析作用机制，才能打破行业发展困局、助力干细胞药物临床应用。
未来干细胞药物注册研发将向深度和广度两个方向延伸，深度包括对干细胞本身及其衍生产品（如细胞外囊泡）的工艺、质量及作用机制的研究，广度则包括对适应症种类研究、治疗时机以及联合用药等方面的关注。
齐鲁细胞的当下与未来
齐鲁细胞治疗公司以干细胞和免疫细胞技术为核心支撑，注重上游的细胞存储、中游的细胞应用、以及下游衍生产品的开发。迄今公司参与获批6项国家级干细胞临床研究项目的成功备案，主持“UC-MSC治疗失代偿期肝硬化的药品研发”项目成功获得山东省技术创新项目计划立项，参与《脐带间充质干细胞及其外泌体促进骨髓组织损伤修复及功能重建的临床研究》获得科技部“十四五”国家重点专项“干细胞研究与器官修复”立项。
公司作为细胞治疗行业为数不多的涉及全产业链的高新技术企业，将继续深入开展干细胞相关研究工作，加强与国内专业优势临床机构联合，构建良性循环的干细胞产业生态圈，推动干细胞临床研究项目的稳步发展及转化落地，推动产业健康发展。