美东时间2月28日，美国FDA正式批准了传奇生物的靶向BCMA嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，西达基奥仑赛，商品名为Carvykti）。

cilta-cel是传奇生物自主研发的一款用于治疗成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）的靶向的BCMA的CAR-T疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体。

这是中国首个获FDA批准的细胞治疗产品，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法，据悉，Carvykti的定价为46.5万美元。

多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞不正常增生，致使侵犯骨髓的一种恶性肿瘤。多发于老年。尽管近些年在治疗上取得了进步，但MM仍然是一种以缓解和复发为特征的不治之症。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，应答时间仅有2-4个月，生存率非常低。

B细胞成熟抗原（BCMA）是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。BCMA在浆细胞上自然表达，但在恶性浆细胞上持续高水平表达，同时在正常组织中表达有限。由于BCMA在浆细胞分化过程中被选择性诱导，因此在幼稚和记忆B细胞中几乎不存在。该特性使它成为多发性骨髓瘤良好的诊断标志物和治疗靶点。

近年来，细胞科技在抗癌道路上取得了很大的进展，基于免疫细胞的CAR-T疗法被认为是人类攻克癌症的新里程碑。

自2017年美国FDA先后批准上市诺华和Kite的CAR-T疗法之后，全球现已批准上市了7款CAR-T疗法产品。其适应症均为血液肿瘤，涉及淋巴细胞白血病和骨髓瘤等，并未涉及实体瘤，而靶点涉及CD19和BCMA。

2019年，在腾讯科学WE大会开幕前夕，权威癌症免疫学家、美国艺术与科学院院士、Carl June接受了媒体的采访。在采访中，他表示世界上10%的癌症是血液癌症，90%是固体瘤，像肺癌、胃癌等。他预测在5年之内，所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。

基于2010年开展的试验性CAR-T免疫细胞治疗：医生们将2例白血病患者的一些血细胞转化为“癌症杀手”。在此后的十多年里，这两位患者的癌症一直没有复发迹象的理论，《Nature》在今年年初发表“CAR-T免疫细胞治疗癌症疗效可持续十年之久”的观点。

CAR-T细胞疗法正在解决特定复发癌症中未被满足的需求，试验表明，一些患者表现出长期活性和高缓解率。国内企业在针对实体瘤的开发上领先于外企，传奇生物在CAR—Ｔ细胞疗法的开发上获得认可与阶段性胜利，这增强了国内其他企业对其研发的信心，同时对国产创新药的“出海”积累了可借鉴的经验。

目前，齐鲁细胞也在致力于BCMA靶点的CAR-T的开发，BCMACAR-T治疗多发性骨髓瘤的临床研究项目取得了很好的效果，总体CR率达到90%以上，并且CRS反应等副作用也在可控范围之内。