01、细胞治疗登上2022年两会！北京今年将加快新型细胞治疗、基因编辑等生物前沿技术突破和转化应用

　　1月6日，北京市第十五届人大五次会议在北京会议中心开幕。开幕会上，北京市市长陈吉宁作市人民政府工作报告。

　　政府工作报告中提出：

　　2022年将加快国际科技创新中心建设，构筑创新驱动发展新优势，聚力提升原始创新能力　全面建设国家实验室，加速建设综合性国家科学中心。加大基础研究投入力度，在未来科技前沿领域布局一批新型研发机构，力争取得更多基础原创成果和底层技术突破。深化科技成果转化和知识产权保护。

　　着力打造世界领先的科技园区　改革科技园区管理体制机制，加强空间统筹，优化资源布局，提高专业化创新服务能力。支持专业孵化器等创新创业平台建设，加大力度吸引天使、创投等资本在园区聚集，引导开展长期投资、硬科技投资，形成以公共平台、底层技术、龙头企业等为核心的多样化创新生态。

　　大力促进高精尖产业能级跃升　进一步做强新一代信息技术、医药健康“双引擎”，推动集成电路、人工智能、通信等领域“卡脖子”技术实现新突破，加快新型细胞治疗、基因编辑等生物前沿技术突破和转化应用，加速创新药、高端医疗器械产业化进程。优化调整高精尖产业发展行动计划，推动小米汽车开工、理想汽车建设。

　　来源：2022年1月7日北京市人民政府

02、国家药监局发布《GMP附录-细胞治疗产品》（征求意见稿）

　　1月6日，国家药监局发布了《国家药监局综合司公开征求《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录（征求意见稿）》意见》的公告：

　　范围：

　　本附录所述的细胞治疗产品是指人源的活细胞产品，包括经过或未经过基因修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞或细胞系等产品，不包括输血用的血液成分、已有规定的移植用造血干细胞、生殖相关细胞，以及由细胞组成的组织、器官类产品等。

　　来源:2022年1月6日国家药品监督管理局

03、《2022年中国干细胞医疗产业全景图谱》

(附市场规模、竞争格局和发展前景等)—产业链剖析：产业链上游成熟，中下游仍有待拓展

　　中国干细胞医疗行业具备了一定的产业基础。从上游的干细胞存储（干细胞采集与存储企业），中游的药物研发（干细胞增殖与药物研发企业）到下游（三甲医院为主）的临床治疗，目前已形成了相对完整的干细胞产业链。其中上游是最成熟的一环，中下游仍有待进一步拓展。相关业务主要集中在上游，而中下游业务目前大多处于临床实验阶段或市场实验阶段。

　　--干细胞医疗产业发展历程：已进入临床治疗有序开展阶段

　　纵观中国干细胞医疗过去十余年的发展，由模糊、混乱逐步走向规范化、产业化、明确化，在这个过程中，政府支持的力度逐步加强。至今，我国干细胞基础研究已走在全球前列，但临床转化方面依然面临着瓶颈。随着干细胞临床治疗的相关法律标准的发布，中国逐渐进入干细胞临床治疗全面、有序开展的时代。

　　--干细胞医疗产业政策背景：政策及项目拨款支持产业发展

　　进入“十四五”时期以来，政策红利继续加持。2021年初国家重点研发计划“十四五”总体布局形成，将“干细胞研究与器官修复”纳入“十四五”第一批启动国家研发计划的6个重点专项，持续促进干细胞研究的规范和临床应用的转化。

　　公司专项

　　--干细胞医疗产业发展现状

　　根据国际研究机构Grand View Research的研究数据显示，全球干细胞市场规模从2016年的68.7亿美元增长到2020年的93.8亿美元。与此同时，BIS Research的研究数据显示，2018年全球干细胞市场规模为75.54亿美元。

　　根据美国国立卫生研究院管理的临床研究登记系统(Clinicaltrials.gov)数据显示，截至2022年1月4日，全球登记的干细胞临床研究项目共计6065项。

　　目前全球登记的干细胞临床研究项目主要是成体干细胞临床试验，涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域，其中美国保持绝对领先的地位，截至2022年1月4日，美国干细胞临床研究项目数量达到2865项;中国、法国和德国的干细胞临床研究项目数量分别为659项、378项和329项。

　　根据成体干细胞开发应用国家地方联合工程实验室统计数据，截至2021年12月，全球已经有21款干细胞产品获批上市，分布于美国、欧盟、韩国、加拿大、澳大利亚和日本等地。

　　目前获批的间充质干细胞(MSC)产品同样是10种，目前的MSC产品根据其作用机制和批准的适应症分为两大类：组织修复和免疫调节。

　　--中国干细胞医疗产业发展现状

　　中国的干细胞医疗产业主要包括干细胞治疗服务业务、干细胞存储业务和干细胞制药业务。根据QYResearch的最新调研数据，中国干细胞医疗产业市场规模在全球市场规模中的占比由2016年的18.8%上涨至2020年的21.9%。结合全球干细胞医疗市场规模进行测算，2020年，中国干细胞医疗市场规模约为20.57亿美元，折合人民币约140亿元(汇率：1USD=6.8CNY)。中国干细胞医疗市场规模在全球的占比提升。

　　在干细胞临床应用方面，根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示信息显示，截止2022年1月5日，共有23个干细胞新药项目获得国家临床默示许可。分别是胎盘、脐带、骨髓、牙髓、宫血、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应证包括了膝骨关节炎、类风湿关节炎、糖尿病足溃疡、肺纤维化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫综合征、牙周炎、克罗恩病和GvHD等。

　　--干细胞医疗产业发展前景及趋势分析

　　干细胞医疗产业链的发展涉及干细胞存储、干细胞药物开发、干细胞治疗，未来三个方向的发展空间均巨大。根据QYResearch的研究数据，2020-2026年，中国干细胞医疗产业市场规模复合增长率约为15%，未来几年，中国干细胞医疗产业市场规模在全球市场规模中的占比将进一步上涨。前瞻保守估计，到2026年，中国干细胞医疗产业市场规模将达到325亿元。

　　来源：2022年1月10日干细胞

04、“建议特许自贸区内的临床机构开展干细胞治疗临床应用以及成本性收费”—湖南省政协四位委员联名建言

　　【背景】

　　习近平总书记指出，重大科技创新成果是国之重器、国之利器，必须牢牢掌握在自己手上，必须依靠自力更生、自主创新。“干细胞研究与器官修复”被列为“十四五”国家重点研发计划首批启动重点专项任务。《湖南省医药行业“十三五”发展规划》《湖南省健康产业发展规划（2016—2020年）》《湖南省“十三五”科技创新规划》《健康湖南“十四五”建设规划》均对发展干细胞技术、推动重大药物产业化进行了部署。然而，受政策限制，临床应用与转化缺少通道，临床转化与产业化进程较为缓慢，仅依托企业自身难以形成干细胞与再生医学产业集群。

　　【建议】

　　省政协委员吴金明、孔和平、陈宏忠、郑安生联名建议湖南参照天津、深圳等地做法，特许自贸区内的临床机构开展干细胞治疗临床应用以及成本性收费，以吸引全国干细胞技术及备案企业在园区聚集，形成虹吸效应，加速科研项目落地、转化、孵化以及产业化，促进湖南省干细胞与再生医学产业集群发展。建议省药监局及相关主管部门成立专门药物申报专项工作组，按照省内干细胞与再生医学战略性新兴产业集群龙头企业的标准，支持干细胞公司快速进行干细胞药物申报，填补湖南省甚至国内国家一类生物创新药的空白。

　　2022年1月17日《湖南日报》05版

05、Science子刊：科学家成功对T细胞进行改造使其携带两种能寻找癌细胞的受体 有望帮助开发新型个体化抗癌疗法

　　研究人员给予T细胞吸附上了两个工程化受体，他们旨在解决CAR-T细胞癌症疗法中所面临的最大的问题，即该疗法并不适合每个人，研究者认为，有相当一部分癌症患者的疾病会反复，而这种双受体策略或许就能增加这种形式免疫疗法的有效性并降低疗法的失败率。研究者认为，“挥舞”着两种受体的T细胞能使得CAR-T细胞的抗癌能力翻倍，而使用这种双重策略还能额外增强血液中CAR-T细胞的持久性，因此，科学家们希望这种新型CAR-T细胞能够追踪经常躲避单受体CAR-T细胞的隐蔽恶性细胞，拥有这两种受体或许能够减少癌细胞播种的可能性，从而就能进一步降低癌症患者的发病率。

　　能提供组合性激活和共刺激信号的第二代CARs或能诱发令人印象深刻的临床反应；研究者Katsarou及其同事在实验室培养皿和动物模型中测试了这种双受体T细胞，通过对这些细胞的表现分析，研究者发现，这种类型的修饰或许能够解决CAR-T细胞寿命短和低抗原密度无效的双重挑战，这或许就能使得改变后的细胞对很多患者不起作用，这一研究的关键在于向T细胞中引入了两类受体，一种是传统的前和抗原受体，另外一种则是嵌合共刺激受体（CCR， chimeric costimulatory receptor）。

　　与传统的CAR-T细胞相比，这种CAR-CCR T细胞组合对培养液中的低抗原多发性骨髓瘤和白血病细胞会更加敏感，新型双重受体T细胞还能在多发性骨髓瘤和低抗原白血病中不断扩大并持续更长时间，这同时也延长了患者的生存时间并推迟了其癌症的进展。这种新型疗法是针对患者的个体化癌症疗法，因为患者自身的细胞就是关键组分；临床医生会将癌症患者的血液样本送到药物制造商的实验室中，在那里T细胞就能被修饰来识别癌症靶点CD19。

　　综上，本文研究结果表明，这种经过改造的双受体T细胞或有望帮助开发新型疗法来治疗癌症患者，而这种新型疗法的应用能够改善临床的治疗结果并加速CAR-T细胞治疗多种恶性肿瘤的进展。

　　来源：2022年1月20日生物谷

　　06、重磅发布！国家两部委联合发文：放宽深圳医药市场准入限制，支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发

　　据发改委网站1月26日消息，国家发展改革委、商务部联合发布《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》，其中包含六大领域、24条特别措施，支持深圳大胆闯、大胆试。意见提出创新医药健康领域市场准入机制。支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发。

　　具体来看：

　　三、创新医药健康领域市场准入机制

　　（十）放宽医药和医疗器械市场准入限制。允许采信由国家认监委会同国家药监局认定的第三方检验机构出具的医疗器械注册检验报告。支持在深圳本地药品、医疗器械的全生命周期临床评价（包括新药械上市前审批注册、已获批药械说明书修改、上市后安全性研究与主动监测）中推广真实世界数据应用，重点覆盖临床急需、罕见病治疗、AI医疗算法、精准医疗、中医药等领域的临床评价，进一步加快新产品上市进程，及时发现和控制已上市产品使用风险。加快AI医疗算法商业化和临床应用水平。（国家药监局、国家卫生健康委、市场监管总局等单位会同深圳市组织实施）

　　（十一）试点开展互联网处方药销售。建立深圳电子处方中心（为处方药销售机构提供第三方信息服务），对于在国内上市销售的处方药，除国家明确在互联网禁售的药品外，其他允许依托电子处方中心进行互联网销售，不再另行审批。深圳电子处方中心对接互联网医院、深圳医疗机构处方系统、各类处方药销售平台、广东省国家医保信息平台、支付结算机构、商业类保险机构，实现处方相关信息统一归集及处方药购买、信息安全认证、医保结算等事项“一网通办”，探索运用数字人民币进行交易结算。深圳电子处方中心及深圳市相关部门要制定细化工作方案，强化对高风险药品管理，落实网络安全、信息安全、个人信息保护等相关主体责任。利用区块链、量子信息技术，实现线上线下联动监管、药品流向全程追溯、数据安全存储。深圳电子处方中心与已批准试点的海南等电子处方中心实现信息互联互通互认。（深圳市会同国家发展改革委、国家卫生健康委、国家药监局、国家医保局、银保监会、国家中医药局等单位组织实施）

　　（十二）优化人类遗传资源审批准入服务。提升深圳人类遗传资源审批服务能力，探索设立人类遗传资源审批管理平台，支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发，优化临床实验中涉及国际合作的人类遗传资源活动审批程序，对出入境的人体组织、血液等科研样本、实验室试剂实施风险分类分级管理，在保证生物安全的前提下，对低风险特殊物品给予通关便利并在使用、流向及用后销毁等环节做好档案登记。（科技部、海关总署、深圳市会同国家药监局、国家卫生健康委等单位组织实施）

　　（十三）放宽医疗机构资质和业务准入限制。下放深圳受理港澳服务提供者来深办医审批权限，进一步优化港澳独资、合资医疗机构执业许可审批流程。鼓励有优秀临床经验或同行认可度高的境外医疗技术骨干按规定来深执业。探索建立与国际接轨的医院评审认证标准体系。支持在深圳开业的指定医疗机构使用临床急需、已在港澳上市的药品和临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械，探索开展国际远程会诊。按照医药研究国际标准建立区域伦理中心，指导临床试验机构伦理审查工作，接受不具备伦理审查条件的机构委托对临床试验方案进行伦理审查，鼓励医疗机构与合同研究组织（CRO）合作，提升医疗临床试验技术能力和质量管理水平。优化完善医疗机构中药制剂审批和备案流程，支持开展中药临床试验和上市后评价试点，鼓励建设现代化研究型中医院。支持符合条件的民营医院建设住院医师规范化培训基地。科学制定大型医用设备配置规划，优化大型医用设备配置评审标准，在大型医用设备配置规划数量方面，充分考虑社会办医疗机构配置需求，支持社会办医发展。（国家卫生健康委、人力资源社会保障部、国家药监局、国家中医药局、海关总署等单位按职责分工会同深圳市组织实施）

　　来源：2022年1月26日中华人民共和国国家发展和改革委员会

07、关于医疗卫生机构科研用人类生物样本管理暂行办法（征求意见稿）公开征求意见的公告

　　为进一步加强医疗卫生机构科研用人类生物样本的管理，规范相关行为，促进生物样本资源有效利用，提升医学研究水平，我委研究起草了《医疗卫生机构科研用人类生物样本管理暂行办法（征求意见稿）》（见附件）。现面向社会公开征求意见，社会公众可通过以下方式书面提出反馈意见。

　　来源：2022年1月29日国家卫生健康委科教司