发布时间：2021-02-02 浏览量：0
1、免疫细胞治疗的时代已经到来!
截至目前，国内共有28家企业的50余项CAR-T细胞临床IND申报获得受理(其中包括同一产品的多个临床试验申报)，共获得31张临床批件，其中有12项是在2020年批准的。免疫细胞治疗离我们越来越近了。
1)身患肿瘤和红斑狼疮，CAR-T细胞免疫疗法让她成功被治愈
家住宜昌的王女士不幸患上系统性红斑狼疮与弥漫大 B 细胞淋巴瘤，肿瘤位于右膝关节处，直径有十几厘米，并侵犯到了股骨、左侧腹股沟淋巴结以及骨髓。就在她绝望之际，王女士入组参加了北京大学深圳医院 CAR-T 细胞免疫疗法的临床试验，接受了复合双靶点 CAR-T细胞免疫疗法的治疗，治疗后 9 个月(2020年6月)复查，除了原来淋巴瘤完全清除干净，她体内多年的顽固性红斑狼疮抗体也全部转阴，这意味着她的红斑狼疮已经临床治愈。
2)从淋巴瘤到癌细胞全部消失，CAR-T免疫疗法挽救幸福的家庭
2018年，英国的一位女士海伦修斯不幸得了淋巴癌，常规的癌症治疗未起什么作用。去年秋天，她的癌症已经转移到骨髓、肝脏和肺部，医生告诉她要做好最坏打算，2019年，海伦发现常规治疗效果不佳。幸运的是，今年初，修斯女士接到通知，她可以接受一种全新的T细胞免疫疗法，英国全民健康系统NHS刚刚批准该免疫疗法。在接受CAR-T细胞输注后6个月，最近医生为她做完检查告诉她：癌细胞彻底从她体内消失。
现年31岁的香港某歌手自从被诊断患上鼻咽腺样囊性癌之后就一直积极抗癌，历经9年的时间，病情一直反反复复，没有得到根治。在众多好友以及艺人朋友的帮助下，近日成功筹集到了善款进行“免疫细胞”治疗法。上个月初该歌手成功地完成了第一个疗程。2020年11月21号这位歌手在个人社交账号上发布了一则让人十分兴奋的事情，她说道：“休养了一个月!验了血液循环肿瘤细胞(CTC)医生说在我体内活跃的癌细胞已由初次的68跌至2!。”
对于已经到来的2021年，相信免疫细胞治疗能有更多的突破，免疫细胞疗法将为患者带来越来越多的希望。同时在年轻的时候存储健康的免疫细胞，这样的概念变得越来越流行。全球越来越多的成年人选择在年轻健康的时候存储免疫细胞，以备将来之需。
2、截至目前，我国已有八个干细胞治疗肝脏疾病的临床研究项目通过备案
近年来，干细胞的应用研究给肝病的治疗带来了全新的思路，为那些无法接受肝脏移植的患者提供了新的替代疗法。
3、脐带间充质干细胞移植联合IFN-γ协同改善类风湿关节炎的临床疗效
类风湿关节炎(RA)是一种以慢性滑膜炎和进行性关节破坏为特点的慢性自身免疫性关节病。
间充质干细胞(MSCs)不仅具有极强的组织修复能力，且还有强大免疫调节能力，可抑制炎症因子表达，诱导免疫耐受，被认为是极具潜力治愈炎性或免疫相关疾病的新技术。
本研究进一步提出应用人重组IFN-γ模拟重建RA患者炎性微环境提高MSCs移植治疗RA临床疗效的假设，并注册开展了“人脐带间充质干细胞(hUC-MSCs) 移植联合重组人IFN-γ应用治疗类风湿关节炎(RA)的有效性及安全性评价”的临床随机对照研究(ChiCTR-ONC-17012462)。临床试验结果与我们预期相符，与单独MSCs治疗相比，MSCs联合IFN-γ治疗显着改善RA患者的临床症状和疾病活动度，临床疗效提高了40%，由53.3%提升到93.3%，率先在国际上提出了MSCs移植联合IFN-γ治疗RA的临床增效治疗新技术。
4、2021年干细胞首张成绩单出炉!
1月5日，《干细胞转化医学》杂志上的最新研究表明，脐带间充质干细胞可以显著改善新冠肺炎急性呼吸窘迫综合征患者的生存率和恢复时间。这是根据一项针对24位受试者的随机双盲对照试验而得到的结论。
在试验中，24名受试者为随机分为试验组和对照组，每组12名患者。试验组接受2次间充质干细胞静脉输注治疗，每次输注1亿个细胞，间隔72小时。对照组患者也接受了2次输液，但不含间充质干细胞。两组患者都得到最佳护理。
结果显示，间充质干细胞治疗是安全的，能够显著降低患者的炎症细胞因子，显著改善患者的生存率以及恢复时间。并且发现，与对照组相比，间充质干细胞治疗组的严重不良事件更少。
全球已经有多个国家采用了间充质干细胞来治疗新冠肺炎重症患者。根据美国临床试验数据库ClinicalTrials.gov上的信息，以“COVID-19”以及“mesenchymal stem cell”为关键词进行检索，2020年全年共有68项间充质干细胞治疗新冠肺炎相关项目登记注册。日本九州再生医学特别委员会批准了关于使用自体间充质干细胞治疗新冠肺炎后遗症的方案。
5、支持申报开展干细胞临床研究和转化应用!海南四部门联合印发《海南省关于支持重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化的若干意见》
日前，海南省科学技术厅、卫生健康委员会、药品监督管理局和医疗保障局四部门联合印发《海南省关于支持重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化的若干意见》。
意见中明确：支持在博鳌乐城先行区按照《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区干细胞医疗技术临床研究与转化应用暂行规定》申报开展干细胞临床研究和转化应用;支持建设具备细胞制备、质控质检、评价能力的公共服务平台。(责任单位：省卫生健康委、省药品监管局)
http://dost.hainan.gov.cn/xxgk/xxgkzl/xxgkml/202101/t20210108_2916533.html
6、好消息!我国间充质干细胞治疗脑中风新药临床又进一步
截止2021年1月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脑卒中的临床研究项目有91项。近年来，全球范围内已经有多个关于间充质干细胞治疗脑卒中的临床研究结果发表，证实了这种疗法的可行性和初步疗效。
此外，在国际期刊《脑血管病杂志》上也有相关报道。科研人员将20名缺血性脑卒中患者随机分成两组，在中风发作的头2周内，分别静脉注射间充质干细胞与安慰剂。剂量是100万个间充质干细胞/千克体重，注射速度是4～6 毫升 /分钟，结果发现间充质干细胞能保护和修复神经元，并且安全性良好，并改善了重症中风患者的神经康复。
7、新细胞疗法临床IND获批!治疗肝病的细胞疗法都有哪些?
其中，间充质干细胞通过分泌多种生物活性因子来抑制血清中的炎症细胞的功能，改善肝脏组织中淋巴细胞的增殖情况，促进肝脏修复。另外，间充质干细胞的多分化性使得其在移植后分化成肝脏组织细胞，实现肝脏的“再生”。
免疫细胞可以通过调动人体的防御机制以调节机体免疫力、增强抗癌能力，从而实现阻止或抑制肝脏肿瘤生长、转移的目的。
细胞疗法治疗肝病是一个极其复杂的过程，详细的机理还有待更多的临床前和临床研究进行探索。
肝脏疾病的细胞治疗临床概况：
1)干细胞治疗
国内已经有多个文献阐述了间充质干细胞治疗肝病的效果。在一项针对110名慢加急性肝衰竭患者的开放标签、非盲随机对照研究中，采用间充质干细胞治疗的实验组的累计生存率(73.2%)大于对照组(55.6%)，实验组患者除了部分发热现象外，没有出现明显的副作用。
与对照组相比，间充质干细胞治疗后显著改善了血清总胆红素和终末期肝病评分模型等临床试验指标。这些结果证明了同种异体间充质干细胞移植治疗慢加急性肝衰竭的有效性。
2017年在线发表于《Clinics and Research in Hepatology and Gastroenterology》的一篇文章总结了14项间充质干细胞联合药物治疗肝硬化疾病的临床结果。与传统药物治疗相比，间充质干细胞表现出更好的治疗效果：患者肝功能明显改善，总胆红素、丙氨酸转氨酶等指标明显降低，而血清白蛋白、胆碱酯酶等指标明显升高。这篇综述中所列举的临床试验涵盖了近720名患者，样本量较大，充分说明干细胞治疗肝病的可行性和有效性。
2)免疫细胞治疗
在一篇发表的文献中，10例经手术切除、肝动脉介入、微波消融或放化疗后的恶性肝肿瘤患者，在回输NK细胞后——NK细胞来源于其直系亲属， 5例患者表现出精神、体力的好转，有1例出现短暂不良反应，对症处理后消失。24小时后，所有患者的肝脏功能未出现负面的变化。
随访期间，3个月的有效缓解率为80%，总体生存率为100%，6个月的有效缓解率为80%，总体生存率为90%，12个月的有效缓解率为60%，总体生存率为80%，36个月的有效缓解率为30%，总体生存率为50%。
8、建议试点探索细胞治疗技术临床转化的方案!上海人大代表建议：形成细胞领域制度创新的“上海方案”
近年来，世界主要发达国家都将细胞治疗作为医药领域的重点支持和发展方向。根据纽约癌症研究所的最新报告，2020年全球免疫肿瘤学研发管线中在研疗法数目达到4720种，细胞疗法作为其中最为热门的领域，保持着每年增加数百种在研疗法的强劲势头。
据统计，至2020年12月底，全国共批准了48项细胞药物临床试验项目，并出台了一系列指导性文件加快推进细胞产业发展。上海以浦东为代表，已形成全国最具创新活力的细胞产业集聚区。在产业方面，截至2020年底，在全国获批的48项细胞药物临床试验中，21项来自上海，其中14项来自张江细胞产业园，约占全国的30%。在医疗资源方面，上海拥有13个国家干细胞备案基地，是国内最优质的医疗资源集聚地之一。
上海如何在细胞产业先行先试?
首先要畅通细胞产品的规范化管理。结合国内即将上市的两款CAR-T细胞药物，市卫健委和市药监局可以探索医院细胞治疗临床应用的规范化管理。对医疗机构资质、实施规范、操作规程、风险管控等方面进行规范，从而为未来更多细胞产品的上市准入提供更多支持。
其次，要畅通细胞治疗技术的探索性创新。对于处于前沿探索阶段的细胞产业需要更多的基础研究和临床研究来进行技术验证和创新。她建议，市卫健委依托上海检测中心细胞治疗重点实验室的建设，推动国家干细胞专家委员会认可上海检测中心的报告，解决干细胞质检和备案长期排队的问题。
9、“干细胞研究与器官修复”被列为“十四五”国家重点研发计划首批启动重点专项任务!
附关于对“十四五”国家重点研发计划“数学和应用研究”等6个重点专项2021年度项目申报指南征求意见的通知
根据《国务院关于改进加强中央财政科研项目和资金管理的若干意见》(国发〔2014〕11号)、《国务院关于深化中央财政科技计划(专项、基金等)管理改革方案的通知》(国发〔2014〕64号)、《科技部 财政部关于印发<国家重点研发计划管理暂行办法>的通知》(国科发资〔2017〕152号)等文件要求，现将“十四五”国家重点研发计划“数学和应用研究”等6个重点专项2021年度项目申报指南(见附件1-6)向社会征求意见和建议。征求意见时间为2021年1月29日至2021年2月12日，修改意见请于2月12日24点之前发至电子邮箱。<!--国家重点研发计划管理暂行办法-->
本次征求意见指南为“十四五”首批启动重点专项2021年第一批部署的任务，其他研究任务将于后续陆续部署启动。本次征求意见重点针对指南方向提出的目标指标和相关内容的合理性、科学性、先进性等方面听取各方意见和建议。科技部将会同有关部门、专业机构和专家，认真研究收到的意见和建议，修改完善相关重点专项的项目申报指南。征集到的意见和建议，将不再反馈和回复。
相关重点专项2021年项目实施中，拟积极探索“揭榜挂帅”等新型组织实施模式，研究设立青年科学家项目，欢迎大家关注和支持。