发布时间:2025-01-17 浏览量:0
特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、进行性的间质性肺病,其主要特征为肺间质纤维化,导致肺功能逐渐丧失。
IPF的确切致病机制尚未明确,一些传统观点认为,它是以肺泡区域间质组织重塑和结构破坏为特征的器官纤维化。近年来,越来越多的研究发现,肺泡上皮细胞的反复损伤和功能障碍可能是疾病发展的重要机制。同时,小气道区域组织重塑引发的功能异常又与肺泡上皮细胞功能障碍息息相关,使得气道结构的变形以及终末气道上皮祖细胞耗竭成为IPF的关键性和早期病变特征。
由于IPF的进展性和难治性,目前尚无有效的治愈手段,并一旦确诊,中位生存期通常仅为2-3年。
干细胞与IPF
PART 01
近年来随着对IPF病理机制的深入研究,学术界逐步认识到气道干细胞,尤其是小气道干细胞及其衰老状态在疾病进展中的关键作用。这一发现为应对IPF带来了新的思路。
近期,国内一研究团队,首次在临床上应用小气道自体干细胞移植应对难治性IPF,取得了积极向好的结果,并在国际顶级医学期刊《柳叶刀》子刊《eBioMedicine》上发表。
该项研究主要针对的是三名晚期IPF受试者,通过支气管镜提取患者的小气道基底细胞(BC),并在体外扩增后将其移植回受试者体内。
结果令人振奋,所有受试者在接受此项临床研究后均表现出肺功能的显著改善,尤其在肺活量(FVC)和小气道功能方面。
具体而言,移植后的24周内,三名受试者的FVC分别从42.2%、53.3%和42.5%提高至50.5%、70%和52.7%。同时,受试者的弥散能力(DLCO)在移植后24小时内迅速上升并保持稳定。此外,受试者的小气道功能,包括50%呼气量流量(FEF50)和最大呼气流量(PEF)等指标也出现显著改善。CT影像学分析显示,肺部体积增加,肺密度下降,炎症和过度的细胞外基质得到了吸收,间质纤维化得到缓解,肺部通气功能得到了有效提升。
干细胞与肺部健康
PART 02
除了IPF外,干细胞还被用于应对慢性阻塞性肺疾病(COPD)、急性呼吸窘迫综合征(ARDS)等肺部疾病的临床研究中。有研究表明,通过干细胞移植可以修复受损的肺组织,改善肺功能,并减轻炎症反应。这些研究成果进一步证明了干细胞在应对肺部疾病治疗中的潜力和价值。
2022年,意大利帕尔马大学的研究团队在cells杂志上发表了基于干细胞的再生疗法以及衍生产品对慢性阻塞性肺病(COPD)患者的疗效情况,这项研究分析了11项临床研究,共提取了371名COPD患者的数据。结果表明:基于干细胞的再生疗法和衍生产品对COPD患者有着一定的治疗效果。
2024年,加州大学洛杉矶分校等临床研究团队在行业期刊Chest上发表了题为A placebo-controlled, randomized trial of mesenchymal stem cells in COPD(间充质干细胞治疗慢性阻塞性肺疾病的安慰剂对照随机试验)的临床观察报告。这是一项利用间充质干细胞针对中至重度慢性阻塞性肺病患者的随机双盲安慰剂对照临床试验。
试验共纳入62例受试者,最终所有研究受试者都完成了完整的输注方案,74%的患者完成了2年随访。试验结果表明,应用异体间充质干细胞可有效治愈和改善中重度慢阻肺症状,并且是安全的。值得注意的是,接受间充质干细胞应用研究的慢阻肺受试者关键指标C反应蛋白显著降低。
干细胞在应对肺部相关疾病的临床研究案例不止于此,以上也仅是部分案例的分享。
未来展望
PART 03
基于干细胞在肺部疾病的一些积极反馈表现,24年10月我公司研发部马贺然博士团队研发的人脐带间充质干细胞注射液(代号YFQLXB-UC01)再次收到国家药品监督管理局评审中心核准签发的药物临床试验批准通知书,适应症为中、重度急性呼吸窘迫综合征(可点击下图了解详细情况)。
此次新适应症的获批进一步打开了干细胞新药的适应症范围,使我公司在干细胞药物研发自主创新道路上又迈出了夯实的一步,我们更加期待后面可以为苦于中、重度急性呼吸窘迫综合征困扰的朋友,带来新的应对选择。
干细胞相关的临床研究为肺部疾病提供了一种潜在的新疗法。尽管目前仍面临一些挑战,但随着研究的深入和技术的发展,干细胞疗法有望成为针对它们的重要选择之一。期待着未来干细胞有肺功能修复需求的朋友带来更多的临床福音,带来重新拥有畅快呼吸的可能。
【注】文章内容旨在科普细胞知识,进行学术交流分享,了解行业前沿发展动态,不构成任何应用建议。