为深入实施《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2024-2026年）》，加快培育细胞与基因治疗创新策源地和产业发展高地，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会，北京市经济和信息化局，北京市卫生健康委员会，北京市医疗保障局，北京市药品监督管理局联合制定了《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》。

来源：北京市人民政府官网

2024年10月21日，国家药监局印发《生物制品分段生产试点工作方案》工作目标：参加试点工作的受托生产企业应当具备完善的药品质量保证体系，具有三年以上生物制品商业化生产经验。基于我国生物医药产业发展现状和监管实际，强化药品上市许可持有人(以下简称持有人)药品质量安全主体责任和地方药品监管部门属地监管责任，提升持有人对生物制品分段生产的质量管理和风险防控能力，确保产品质量安全。针对生物制品分段生产的审评审批、企业质量管理、上市后监管等环节，探索建立科学、高效的全过程管理制度体系，推动生物医药产业优化资源配置，有序融入国际产业链，实现产业高质量发展。

来源：NMPA

近日，解放军联勤保障部队第940医院宣布正式开设抗衰与细胞治疗咨询门诊。这一举措不仅标志着细胞治疗技术从专业研究迈向了更广泛的临床应用，也预示着医学新时代的到来。在940医院之前，已有多家医疗机构开设细胞治疗相关门诊。例如，武汉协和医院在今年5月正式开通了华中地区首个CAR-T免疫细胞治疗门诊，接诊患者超过3000人次。此外，上海瑞金医院、上海长征医院、天津第一中心医院、湖南湘雅医院等知名医疗机构也纷纷成立了细胞治疗专科门诊，为患者提供更高效、更个性化的细胞治疗服务。

来源：医麦克

前瞻产业研究院依托多年在行业的积累与研究经验起草编制了《2024中国干细胞行业市场研究报告》报告。报告指出，2024年，中国干细胞市场规模预计约为265亿元，其中，干细胞的采集制备储存为我国干细胞最成熟的产业化项目，干细胞采集、制备及存储领域市场规模接近160亿元。然而，中国整体干细胞存储率比例在3%以下，与发达国家15%-20%的储存率相比存在巨大差距，基于我国每年1000万以上的新生儿人数，参考发达国家，干细胞存储仍有巨大的市场空间。

来源：前瞻产业研究院

2024年12月19日《福布斯》发布了2024最重要的5项医学突破，其中四项均聚焦于细胞与基因治疗（CGT）的前沿领域，展现了该领域在推动医学进步方面的巨大潜力。这5项医学突破包括：突破性的干细胞治疗可恢复视力、人工卵巢即将问世、CAR-T 细胞疗法为脑癌带来新希望、桥接 RNA 代表了下一代基因编辑、基因疗法让聋哑儿童首次重获听力。从重新编程的干细胞到下一代基因编辑，2024 年取得了一些令人难以置信的进展，有可能成为一系列慢性和遗传疾病的新治疗方法。

来源：福布斯

City of Hope是美国最大、最先进的癌症研究和治疗机构之一，被《美国新闻与世界报道》评为全美癌症研究前五名。该机构的科学家们发现了帮助癌细胞逃避CAR-T细胞治疗的棘手罪魁祸首。研究人员发现了一种名为YTHDF2的蛋白质，它在促进血癌的发展中起着重要作用。希望之城随后创造了一种名为CC1-38的新型药物化合物，它可以靶向并抑制YTHDF2,从而减少侵袭性血癌的生长。这种方法提高了癌症治疗成功的可能性。

来源：生物通

12月23日，神经科学顶级期刊《Neuron》杂志发表了美国纽约市立大学研究团队的一项最新研究。小胶质细胞是大脑的主要免疫细胞，在与该疾病相关的保护性和有害反应中都起着核心作用。在阿尔茨海默病的早期阶段，小胶质细胞表现为保护性吞噬表型，吞噬β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维，有助于清除这些有害物质，从而减缓疾病进展。然而，随着疾病发展，尤其是tau蛋白积累，小胶质细胞的反应转变为有害的炎症表型。这种转变使得小胶质细胞从神经保护性作用转变为神经毒性作用，加剧了神经退行性变。在小鼠模型中，抑制ISR通路或脂质合成，可以减少有毒脂质的产生，避免小胶质细胞转变成有害状态，从而改变病情发展进程。

来源：人民日报健康客户端

研究者针对干细胞外泌体鼻内给药治疗缺血缺氧性脑病(HIE)模型发表了最新研究成果，源自间充质干细胞的外泌体鼻内移植，最早可在1小时迁移到大脑中，并在移植后 24h内持续增加，并成功减轻了小胶质细胞炎症和神经损伤，从而恢复了认知功能。据报道，鼻内外泌体给药对各种神经系统疾病模型有效，包括缺血性卒中、创伤性脑损伤、围产期脑损伤、神经退行性疾病和精神疾病。相比之下，通过鼻内移植可以在大脑中发现明显更多的外泌体。间充质干细胞行生的外泌体可通过多种机制减轻海马损伤，包括抗凋亡功能、星形胶质细胞/小胶质细胞失活、保持血脑屏障完整性、神经发生和突触发生等。

来源：Pharmaceutics