自闭症谱系障碍（ASD）是一类复杂的神经发育障碍，通常在儿童早期发病。它既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括了阿斯伯格症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。它的主要表现包括社交互动和沟通能力的障碍，以及重复刻板的行为模式和兴趣范围的狭窄。

根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症人士数量超过1000万，自闭症儿童数量超过200万，并且这个数据还在以每年大约20万的数字递增！

随着对自闭症发病机制研究的不断深入，人们发现大脑发育不全、脑组织灌流不足和机体存在免疫功能的异常在自闭症的发病中具有重要作用，这为干细胞临床干预自闭症提供了良好的理论基础。

在这样的背景下，科学家们逐渐将目光投向了间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）及其来源的细胞外囊泡（Extracellular Vesicles, EVs）。MSCs是一种具有多向分化能力的干细胞，可以分化成多种细胞类型，并且具有很强的免疫调节能力。

MSCs可以通过分泌细胞外囊泡，来传递多种生物活性分子，如蛋白质、脂类和小分子RNA等。这些细胞外囊泡能够在细胞之间传递信息，调节机体的免疫反应和修复过程，尤其是在神经系统疾病的临床研究中展现出了巨大潜力。

国外学者针对干细胞外泌体治疗自闭症进行了临床前剂量反应、生物分布和鼻内与静脉内给药对比研究，并对重复给药进行了测试，并发表相关文献。

研究人员使用了三种自闭症动物模型。每只动物接受20ul的鼻内给药，每ul含有10*7个外泌体。对于静脉给药，使用相同数量的外泌体，以100ul注射。

结果显示，所有三种动物模型在鼻内给药后均显示出自闭症行为表型的显著改善。这种改善似乎是剂量依赖性的，通过鼻内给药比静脉给药更好。间充质干细胞外泌体的生物分布显示，在72小时内在大脑中积累，但在肾脏、心脏和肺部观察到信号减少。

鼻腔给药作为一种药物递送方式，相较于传统的口服或注射给药方式，鼻腔给药具有非侵入性、简单易行的特点，更为重要的是它能够直接通过嗅觉神经通路进入大脑，绕过血脑屏障，直接将药物递送到中枢神经系统，从而有效地将治疗分子递送到目标部位。这不仅提高了药物的生物利用率，还避免了药物在胃肠道和肝脏中的代谢损失。此外，鼻腔施用还具有起效快、副作用小等优点。因此，鼻腔施用间充质干细胞外泌体被认为是一种非常有前景的自闭症临床应对策略。

间充质干细胞外泌体通过减轻神经炎症和改善神经功能，有望提升患者的生活质量，为自闭症患者带来了新的希望。

但是要将间充质干细胞外泌体真正应用于临床去治疗自闭症，还需要解决当下的挑战。例如大规模提取高纯度的间充质干细胞外泌体技术仍需要进一步优化、靶向性也需要进一步提高，在应用过程中，如何确保间充质干细胞外泌体能够准确地到达病变部位，并在特定的细胞中发挥作用等等系列的挑战和难题，都有待研究的深入去解决。

此外，在将间充质干细胞外泌体用于临床前，仍需要进行大量的安全性和有效性评估。目前，自闭症的传统治疗仍以药物和行为疗法等为主，治疗效果比较有限。而现阶段众多临床研究向我们展示了干细胞及其外泌体在自闭症方向的潜力。相信随着临床研究的进一步开展，不断深入，在未来会有更多的自闭症儿童和家庭会通过这项技术感受到温暖和爱。