10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授介绍了有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。

SLE是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重[1]。

系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病，发病原因不明，会影响多个器官，如肺和肾脏等，严重情况下还可能对中枢神经系统造成伤害，其最具特征性的症状就是面颊出现蝶性红斑。 

另外，红斑狼疮并不具有传染性，不会通过皮肤接触、咳嗽等途径从一个人传播给另一个人。

目前针对红斑狼疮仍缺乏根治手段，治疗目标是改善症状、控制病情，保证长期生存、预防器官损伤，尽可能降低疾病的活动度和减少药物不良反应，提高患者生活质量并指导患者管理疾病等。

2023年的5月4日，华中科技大学附属协和医院宣布：成功运用CAR-T细胞免疫疗法根治系统性红斑狼疮。该院血液病研究所专家团队将CAR-T疗法瞄准肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮，经过两周的时间，女大学生小饶（化名）各项炎性免疫指标恢复到正常水平。

一项发表在国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》的研究，德国研究团队利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者。据了解，这是全球首例接受CAR-T细胞应用研究的系统性红斑狼疮患者。

以往CAR-T细胞疗法，通过体外改造T细胞，使其带上能特异性识别肿瘤细胞表面抗原的抗体，从而实现对肿瘤细胞的精准攻击。而这项研究中研究人员对取自患者的T细胞进行体外改造，使其带上能识别“叛变”B细胞上CD19蛋白的抗体。

结果显示：CAR-T细胞应用后44天，该患者体内抗体消失了，病情也得到了缓解，而且没有发生明显副作用。

系统性红斑狼疮目前仍是一种棘手的疾病，标准治疗方案对部分系统性红斑狼疮难以延缓进展，更无法治愈。虽然现阶段有关细胞临床应用的细胞类型、剂量、移植途径以及治疗费用等，都有待进一步考量，但是通过这些临床研究数据来看，目前这些应用案例是有着积极向好结果的，这也为众多患者带来了新的希望。

相信随着现有一些问题的解决、研究的不断深入，细胞的临床应用在系统性红斑狼疮方向也会取得更大的突破，得以造福更多的红斑狼疮患者。