9月3日，由中国食药促进会疫苗及生物制品质量评价与标准专业委员会组织全国30多家企事业单位共同编制的《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》(T/FDSA 0055-2024)团体标准正式发布。

标准详细规定了基于mRNA-LNP技术开发(细胞)免疫治疗产品的技术路线、制备工艺、检验方法、质控要点、功能验证等方面的内容，以及研发生产所需的管理、组织、人员、设施设备及物料等相关要求。

来源：eMedClub News

近日，研究人员报道了一种无创性可吸入干细胞外泌体疗法，能够用于促进心肌梗死后心脏修复。研究人员对干细胞衍生的外泌体进行了尺寸和表面标记物的表征，通过雾化器对C57BL/6心肌梗死(MI)模型小鼠进行连续7天的外泌体雾化治疗，吸入后10到60分钟内，外泌体快速分布于肺部，并在60分钟后开始在心脏积累，小鼠的左心室(LV)功能均高于对照组，显著减少了纤维化组织并增厚了可存活的LV壁，减轻了心脏纤维化和不良重构。另外，MI心脏中Ki67+、Cyclin D2+、Aurora A+和Aurora B+细胞核增加,意味着心肌细胞增殖增加，而整体安全性良好。

来源：医麦客News

2023年中国细胞医疗健康行业的市场规模142亿元，预计2032年将达到1745亿元，2023年至2032年的复合年增长率为32.1%。企查查数据显示,近十年,我国细胞医疗相关企业每年注册量逐年走高，并于2020年、2021年连续两年翻倍增加,2020年、2021年我国细胞医疗相关企业注册量分别同比大幅增加107.8%、109.3%至1.15万家、2.40万家,2022年、2023年，我国细胞医疗相关企业注册量增速虽有放缓，但依然实现分别同比增加16.1%、20.1%至2.78万家、3.34万家，创近十年注册量新高。

来源：齐鲁壹点

商务部、国家卫生健康委、国家药监局关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知提出，自本通知印发之日起，在中国(北京)自由贸易试验区、中国(上海)自由贸易试验区、中国(广东)自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。拟进行试点的外商投资企业应遵守我国相关法律、行政法规等规定,符合人类遗传资源管理、药品临床试验(含国际多中心临床试验)、药品注册上市、药品生产、伦理审查等规定要求,并履行相关管理程序。

来源：国家商务部官网

根据《国家重点研发计划管理暂行办法》(国科发资(2024)28号)和有关通知要求，由国家卫生健康委员会作为主责单位的国家重点研发计划“常见多发病防治研究”“生育健康及妇女儿童健康保障”“诊疗装备与生物医用材料”“干细胞研究与器官修复”、“前沿生物技术”与“生物安全关键技术研究”，共6个重点专项2024年度项目申报指南公布。

来源：国家科技管理信息系统公共服务平台

NKGen Biotech公布其自体增强型NK细胞疗法troculeucel用于治疗中度阿尔兹海默病(AD)的1/2a期临床试验中I期受试者队列的中期数据，并完成了Ⅱ期试验的首位受试者给药。期队列已经显示出积极的中期结果。三位受试者在接受治疗剂量为 60 亿个细胞的治疗三个月后，均未发生与药物相关的不良反应。此外，三位受试者中的两位的临床痴呆评分总分(CDR-SB)在量化表上由中度AD改善为轻度AD。这些发现进一步支持了该公司1期研究MX041的结果，在该研究中，一位接受最大剂量(40亿个细胞)治疗的中度AD受试者在CDR-SB上也从中度改善为轻度AD。

来源：NKGen Biotech

据IQVIA报告统计，FDA过去5年内批准的细胞和基因治疗产品中，高达86%的项目至少获得了一种FDA加速研发的资格认定。其中，71%的治疗产品被授予突破性疗法认定，64%的治疗产品获得了快速通道资格，均显著超过非细胞和基因治疗产品的比例。在全球范围内，其他监管机构也为细胞和基因治疗产品的开发提供了加速途径，例如EMA的PRIME认定、加速评估和附条件上市。

来源：aluates Reports

近日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会、北京市发展和改革委员会、北京市经济和信息化局联合印发《北京市加快合成生物制造产业创新发展行动计划(2024-2026年)》的通知。提出,到2026年,引育不少于5个合成生物学领军团队，新增3家合成生物制造上市企业，引育5-10家具有国内外影响力的领军企业，建立库容10万株以上的微生物菌种保藏库,新增专利保藏菌株约1万株，布局不少于2个合成生物制造设计与自动控制平台、3-5个千升级中试工艺放大平台。

来源：北京市科学技术委员会

9月14日，工信部发布加快布局建设制造业中试平台的通知，加快布局建设一批制造业高质量发展急需的中试验证平台。

《制造业中试平台重点方向建设要点(2024版)》文件中指出在药品方向,围绕细胞和基因治疗、多肽药物、核酸药物、新型抗体药物、高端复杂制剂、创新中药等重点创新领域，布局建设智能化绿色化中试放大平台，积极发展合同研发外包(CRO)、合同研发生产外包(CDMO)等模式，提升龙头企业中试平台公共服务效能，鼓励采用合成生物学、连续流等新型制备技术和人工智能等数智化技术提升平台质量效率。

来源：工信部