发布时间：2024-09-19 浏览量：0
脑性瘫痪（cerebral palsy, CP），简称脑瘫。
由于发育中的脑的非进行性损伤所致的一组持续存在的中枢性运动发育障碍和姿势发育异常、活动受限症候群；其运动障碍常伴有感觉、知觉、认知、交流、行为的异常，以及癫痫和继发性骨骼肌肉问题。脑性瘫痪的患病率在发达国家为每一千名活产婴中2-3.5名。在国内，脑性瘫痪是继脊髓灰质炎控制后导致儿童残疾的最主要疾病。
近年干细胞在多种疾病方向的研究热度持续不减，这也使其成为了针对脑瘫的新研究方向，开拓了针对中枢神经系统疾病的新视野。
1194项荟萃分析：
干细胞是针对脑瘫患者有效的辅助康复手段
PART 01
伊朗的研究团队在行业期刊Curr Stem Cell Res Ther. 上发表了题为Stem Cell Treatment and Cerebral Palsy: A Systematic Review and Meta-Analysis（干细胞治疗和脑瘫：系统回顾和荟萃分析）的综述报告，研究表明，干细胞疗法是脑瘫患者传统疗法的一种有前途的辅助手段。
研究人员对Scopus、PubMed、EMBASE、Web of Science、Google Scholar进行了检索，最终共纳入1194项研究进行荟萃分析，经过重新审查和筛选，对其中35项研究进行了重点分析，研究主要结论如下：
1）目前针对脑瘫的临床方法有限，干细胞在该方向具有一定的积极反馈，显示出在该方面的潜力，并且临床研究数据不断增加。这项荟萃分析显示干细胞可以改善运动结果（GMFM、CFA、GMPM 和 WeeFIM）。此外，干细胞组和对照组的 AE 发生率没有统计学差异，这表明使用干细胞针对脑瘫方向的临床应用研究是安全的。
2）在已注册的干细胞针对脑瘫的临床试验中，经常使用的细胞来自脐带和骨髓，使用脐带间充质干细胞（UC-MSC）作为干预的研究试验最多。
3）与全细胞疗法相比，外泌体的耐受性良好，免疫原性低。利用基因治疗和基因编辑技术，可以基于传统干细胞创建功能性更强、特异性更强、反应性更强的干细胞衍生物。例如，过表达神经营养因子、抗炎细胞因子或血管生成因子的干细胞可以促进因损伤或疾病而受损的组织的愈合和恢复。
综上所述，干细胞针对脑瘫是具有积极反馈和安全的，但目前的应对方案仍不完善，迫切需要通过大量试验建立标准化的治疗方案，例如需要筛选出最合适的干细胞类型、剂量和介入年龄。
案例分享：未来可期
PART 02
此前，在International Journal of Stem Cells期刊报道了一项脐带间充质干细胞针对脑瘫的案例。
在这则案例中，一名6岁男性儿童，患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围28cm，身高41cm，在保温箱中养育两周后，行头颅MRI检查后诊断为脑性瘫痪（CP），此后一直就诊及随访，也接受了多种药物治疗，如巴氯芬和康复治疗，据报道有部分疗效。后来接受了间充质干细胞的应用，共接受4次脐带间充质干细胞应用后，随访18个月没有观察到全身不良反应。
结果显示，该名儿童上肢和下肢活动能力得到一定的改善，平衡能力及沟通能力都得到提高，表明脐带间充质干细胞的研究应用改善了脑瘫该名儿童的活动能力。
相比于应用前，首次脐带间充质干细胞的应用后6个月后该名儿童的多项功能出现改善，其中，患儿粗大运动功能得到了一定的提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走；上肢可以进行一些简单的操作，虽然速度还有待提高；坐姿平衡及运动控制得到较大程度的改善。
整体量表评估总分从原来的5/58升高至31/58，表明间充质干细胞针对脑瘫的积极反馈。
希望与挑战并存
PART 03
近年来，干细胞针对于脑瘫方向的临床研究不在少数，前文所提到的案例表明间充质干细胞对于脑瘫可以一定程度改善患者的认知技能、躯干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。
开篇文章中提到的荟萃，也在一定层面表明间充质干细胞在该方向是有前途的、值得期待的研究。不过，关于干细胞在脑瘫方向的临床应用研究，后续还需要开展随机对照和长期研究来探索间充质干细胞针对脑瘫的优势和局限性。
近日，工信部发布加快布局建设制造业中试平台的通知，加快布局建设一批制造业高质量发展急需的中试验证平台。
《制造业中试平台重点方向建设要点（2024版）》文件中指出，在药品方向，围绕细胞和基因治疗、多肽药物、核酸药物、新型抗体药物、高端复杂制剂等重点创新领域，布局建设智能化绿色化中试放大平台，积极发展合同研发外包（CRO）、合同研发生产外包（CDMO）等模式，提升龙头企业中试平台公共服务效能，鼓励采用合成生物学、连续流等新型制备技术和人工智能等数智化技术提升平台质量效率。
我们也期待间充质干细胞相关的技术可以早日成熟，给更多有需要的朋友带去福音！
【注】文章内容旨在科普细胞知识，进行学术交流分享，了解行业前沿发展动态，不构成任何应用建议。
