肝移植是终末期肝病的最终治疗方法，其器官的可用性有限，导致对替代疗法的需求不断增长且未得到满足。间充质干细胞已经被广泛研究了30多年，其转化和早期临床研究的积极反馈和安全性数据令人鼓舞。

与慢性肝病相关的重大全球疾病负担，再加上肝移植等待名单上的患者死亡率增加推动了寻找替代治疗剂的研究工作。特别是，包括调节性T细胞、造血干细胞、胚胎/多能细胞和间充质基质细胞（MSC）在内的多种细胞疗法已在肝病中进行了研究。这些方法都有其优点，但特别是间充质干细胞因其适度的免疫原性和调节免疫细胞和炎症以获得治疗益处的能力而被广泛研究。目前有988项注册的临床试验研究MSCs，检索网址为www.clinicaltrials.gov，至少有10种全球批准的MSC疗法。

间充质干细胞是多潜能祖细胞，具有分化成中胚层细胞谱系的内在能力。它们可以从多种来源中分离出来，包括骨髓、脐带、脂肪组织、牙髓并且几乎来自任何血管化组织。

间充质干细胞还具有通过抑制T细胞活化和增殖、抑制树突状细胞成熟、减少B细胞活化和增殖、抑制NK细胞增殖和细胞毒性以及促进调节性T细胞生成来调节适应性和先天免疫系统的能力。间充质干细胞还具有在促炎和抗炎表型之间切换巨噬细胞的能力，这在一定程度上是由吞噬作用介导的。

间充质干细胞具有相对免疫特权，因为它们不高水平表达II类主要组织相容性复合物（MHC）和/或其他共刺激分子，这有利于其同种异体的使用。

肝纤维化是慢性炎症性肝损伤的最后常见途径，由肝星状细胞（HSC）的激活介导，HSC是纤维化发生的关键效应因子间充质干细胞在其分泌组中释放各种可溶性因子，包括白细胞介素-1（IL-1）、白细胞介素-6（IL-6）、转化生长因子β（TGF-β）、血管内皮生长因子（VEGF）、吲哚胺2,3双加氧酶（IDO）、肝细胞生长因子（HGF）、肿瘤坏死因子α（TNFα）。这些介质通过抑制肝星状细胞（HSC）的增殖以及诱导HSC凋亡来调节肝纤维化。这导致胶原蛋白的合成减少和细胞外基质（ECM）的合成减少。间充质干细胞诱导的免疫细胞调节，包括自然杀伤细胞（NK）、调节性T细胞（Tregs）等，减少肝脏炎症细胞的膨胀，从而发挥抗炎作用。这种免疫调节还具有间接的抗纤维化作用。巨噬细胞从促炎（M1）到抗炎（M2）表型的极化也在此过程中起着关键作用。所有这些因子都抑制ΗSCs的增殖。

肝硬化是慢性肝损伤的后果，其特征是严重的瘢痕形成和结构破坏。Mohamadnejad等人在4例失代偿性肝硬化患者中使用了自体BM衍生的MSCs输注。结果证实该方法是可行且安全的，并且在6个月时，4名患者中有3名的终末期肝病模型评分也有所改善。Amer等人的初步病例对照研究纳入了20名慢性丙型肝炎或乙型肝炎诱发的肝硬化患者，这些患者通过肝内或脾内途径接受MSC。与对照组相比，MSC组的MELD评分、腹水和外周水肿都有所改善。

山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司与首都医科大学附属北京友谊医院合作的“一项评价YFQLXB-UC01注射液静脉输注治疗失代偿期肝硬化的安全性、耐受性及有效性临床试验”项目，在友谊医院完成首例受试者入组，并完成干细胞输注，过程顺利。

例如，在一项使用 MSC 针对肝硬化的研究中，MSC 的注射剂量为 1 × 107,它们被发现有效 6 个月。同年，2013年，另一项在肝硬化中给予MSC的研究发现，剂量为2×108与安慰剂相比，12 个月后没有显着影响。需要解决的临床挑战包括标准化给药方案（单次给药与多次给药）以及与疾病和不同患者群体相关的细胞疗法释放测定。临床试验中已使用各种给药方案，鉴于这些试验中的大多数旨在确定疗效，尚未确定临床使用的最佳 MSC 剂量。