神经系统疾病，如阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中等，给患者和社会带来了沉重的负担。近日，全球疾病负担神经系统疾病协作组发表了《一项对【2021年全球疾病负担研究（GBD 2021）】的系统性分析》，针对1990年至2021年间由37种疾病导致的神经系统健康损失及相关风险因素，进行了全球、区域和国家层面的估计[1]。

近年研究表明，工程化外泌体作为一种新型的治疗策略，为神经系统疾病的治疗带来了新的希望。天然外泌体是一种由细胞分泌的纳米级囊泡，在细胞间的信息传递、物质运输和免疫调节等过程中发挥着重要作用。工程化外泌体是通过对天然外泌体进行基因修饰或化学修饰，使其具有特定的功能和靶向性。例如，通过将外泌体表面的特异性受体或配体与治疗药物结合，可以实现外泌体的主动靶向，提高药物的治疗效果。此外，还可以通过基因工程技术将外泌体表面的蛋白或 RNA 进行修饰，改变其生物学特性，从而提高治疗效果。

外泌体是一种将遗传物质和药物输送到中枢神经系统的理想载体，工程化外泌体的改造为药物进入并在神经系统中转运开辟了新的途径。开发具有疾病治疗靶向功能的工程化外泌体，可以增加药物在脑部疾病病灶位置的积累，克服全身给药后神经系统病变靶向不良导致治疗效果不佳的缺点。

澳门大学在Theranostics杂志上发表了一篇关于工程化外泌体用于脑血管和神经退行性疾病的治疗的综述，概述了生物工程外泌体改进的靶向功能、示踪和成像技术、给药方法、血脑屏障内化以及外泌体在脑血管和神经退行性疾病中的治疗效果，评估了该研究领域的临床机遇和挑战[2]。

目前已有研究将外泌体作为神经药物递送载体，利用动物和细胞模型评估工程化外泌体治疗神经系统疾病的有效性。如Cui GH 等人将神经系统靶向肽结合到 MSC-Exo 表面，通过与乙酰胆碱受体的特异性相互作用，外泌体可以有效地进入神经元细胞。与天然外泌体相比，RVG的修饰使MSC-Exo在大脑皮层和海马体中的分布增加了约3倍，在海马体中减少了2倍的斑块沉积，显著下调TNF-α、IL-β和IL-6水平，显著提高IL-10水平，改善阿尔茨海默病小鼠认知功能[3]。

工程化外泌体作为一种新型的治疗策略，为神经系统疾病的治疗带来了新的希望。通过实现外泌体的神经靶向性，我们可以提高药物的治疗效果，减少全身副作用。未来，我们需要进一步优化工程化外泌体的制备和检测方法，评估其治疗神经系统疾病的安全性和有效性。山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司致力于搭建外泌体工程化研发平台，致力于实现外泌体工程化改造，深入探索外泌体在医疗领域的巨大潜力，以期为神经系统疾病治疗领域提供创新的解决方案。